WCLC大会开幕！一文搞懂创新药临床指标

　　OS（Overall Survival，总生存期）：从随机分组到因任何原因死亡的时间，通俗解释就是，从入组开始，患者活了多久。临床试验中通常报告“中位OS”，即50%患者存活的时间。它是肿瘤临床试验中最可靠的疗效终点（终极金标准）。 　　PFS（Progression-Free Survival，无进展生存期）：从随机分组到肿瘤客观进展或死亡的时间。简单说就是，吃药后，肿瘤多久不长大、不恶化。它常作为替代终点支持加速批准，因此也是个硬核指标。PFS越长，说明药物控瘤能力越强。 　　ORR（Objective Response Rate，客观缓解率）：肿瘤缩小（完全缓解CR + 部分缓解PR，且缓解需维持至少4周）的患者比例，比如ORR=90%，就表示100个病人里有90个肿瘤明显缩小。它是衡量药物抗肿瘤活性的直接指标，数值越高，代表药效越好。 　　DCR（Disease Control Rate，疾病控制率）：肿瘤缩小+肿瘤不长大的总比例，也就是只要稳住肿瘤不进展就算数。因为把SD（疾病稳定）也作纳入，因此通常高于ORR。 　　DOR（Duration of Response，缓解持续时间）：从首次达到缓解到疾病进展或死亡的时间，衡量缓解的持久性。 　　DFS（Disease-Free Survival，无病生存期）：从治疗（如手术）后到疾病复发或死亡的时间，常用于辅助治疗场景。 　　主要终点vs次要终点：主要终点是与试验主要目的直接相关、用于样本量估计和判定试验成败的终点；次要终点通常用于支持主要终点的结论，其中关键次要终点可能用于支持药品说明书中的获益声称。 　　替代终点（Surrogate Endpoint）：能够预测临床获益但不直接衡量临床获益的指标（如实验室检测、影像学指标）。FDA加速批准程序允许基于替代终点批准药物，但上市后需完成确证性试验。